Ученым удалось вылечить слепоту с помощью редактирования генов
Ученые впервые в мире использовали технологию редактирования генов CRISPR для лечения проблем со зрением, а именно слепоты. Попытка завершилась успехом, передает TengriMIX со ссылкой на Science.
С начала марта 2020 года в США терапию прошли шесть человек с врожденным заболеванием глаз - с амаврозом Лебера.
По данным исследователя в области науки о зрении из Орегонского университета здравоохранения и науки Марка Пеннези, из пяти пациентов терапия существенно улучшила зрение двух добровольцев. Теперь они лучше чувствуют свет, различают цвета и могут безопасно передвигаться без посторонней помощи.
Амавроз Лебера (LCA) - заболевание, при котором генетические дефекты светочувствительных фоторецепторных клеток сетчатки или соседних клеток приводят к тому, что пациенты начинают терять зрение в детстве. К зрелому возрасту они могут видеть только тусклые, расплывчатые изображения прямо перед собой, почти как сквозь трубочку для питья. Их глаза часто двигаются из стороны в сторону.
Во время этого экспериментального лечения американские ученые впервые вводили инструмент редактирования генов непосредственно в организм человека - делали инъекции в глаз. Обычно исследователи извлекают клетки, редактируют их в лаборатории и вводят обратно в тело пациента. Но такой метод невозможен в случае работы с сетчаткой.
Офтальмологи воодушевлены первыми результатами терапии и планируют продолжать исследование с участием большего количества добровольцев. Для тех, у кого были побочные эффекты, они были легкими, включая боль в глазах или воспаление.
Один из двух добровольцев, 43-летний Майкл Калберер, впервые за много лет смог различать цвета. Он заметил это примерно через месяц после процедуры.
Калберер рассказал, как был шокирован, увидев розовый оттенок закатного неба. Также мужчина теперь способен рассмотреть еду в своей тарелке, сообщает NPR.
Фото со страницы Michael Kalberer в Facebook
Вторая пациентка, 55-летняя Карлин Найт, может видеть теперь дверные проемы, ориентироваться в коридорах, различать предметы и видеть их в достаточно ярких красках. У Карлин было настолько плохое зрение, что она не могла передвигаться даже с помощью трости.
Фото со страницы Carlene Knight в Facebook
"Недавно я уронила вилку на пол. Я наклонилась, чтобы поднять ее, и просто увидела, где она. Это очень круто", - сказала Найт, родившаяся с редким генетическим заболеванием глаз.
